附件1
干細(xì)胞臨床試驗研究管理辦法（試行）
（征求意見稿）
第一章 總則
第一條 為保證干細(xì)胞臨床試驗研究過程規(guī)范，結(jié)果科學(xué)可靠，保護(hù)受試者的權(quán)益并保障其安全，根據(jù)《中華人民共和國藥品管理法》、《醫(yī)療機(jī)構(gòu)管理條例》和《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》等相關(guān)法律法規(guī)，制定本辦法。
第二條 本辦法所指干細(xì)胞是一類具有不同分化潛能，并在非分化狀態(tài)下自我更新的細(xì)胞。干細(xì)胞臨床試驗研究，是指在臨床前研究基礎(chǔ)上，應(yīng)用人自體或異體來源的干細(xì)胞經(jīng)體外操作后回輸（或植入）人體，用于疾病預(yù)防和治療的臨床試驗研究。這種體外操作包括干細(xì)胞在體外的分離、純化、培養(yǎng)、擴(kuò)增、修飾、干細(xì)胞（系）的建立、誘導(dǎo)分化、凍存及凍存后的復(fù)蘇等過程。用于干細(xì)胞治療的干細(xì)胞主要包括成體干細(xì)胞、胚胎干細(xì)胞以及誘導(dǎo)的多能性干細(xì)胞。成體干細(xì)胞包括自體或異體、胎兒或成人不同分化組織，以及發(fā)育相伴隨的組織（如臍帶、羊膜、胎盤等）來源的造血干細(xì)胞、間充質(zhì)干細(xì)胞、各種類型的祖細(xì)胞或前體細(xì)胞等。
第三條 干細(xì)胞臨床試驗研究必須具備充分的科學(xué)依據(jù)，其預(yù)防和治療疾病的預(yù)期優(yōu)于現(xiàn)有的手段，或用于尚無有效干預(yù)措施的疾病，優(yōu)先考慮威脅生命和嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的重大疾病，以及重大醫(yī)療衛(wèi)生需求。
第四條 干細(xì)胞臨床試驗研究必須在干細(xì)胞臨床研究基地進(jìn)行，干細(xì)胞臨床試驗研究基地由衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局組織進(jìn)行遴選和確定。
第五條 干細(xì)胞臨床試驗研究基地（法人單位）是干細(xì)胞臨床試驗研究的責(zé)任主體。申報單位對干細(xì)胞制劑質(zhì)量及相關(guān)研究活動負(fù)責(zé)。
第六條 干細(xì)胞臨床試驗研究應(yīng)當(dāng)按照《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》要求，遵守以下原則：
（一）符合臨床試驗研究倫理原則，保護(hù)受試者、捐獻(xiàn)者生命健康權(quán)益；
（二）符合技術(shù)安全性、有效性原則，即風(fēng)險最小化；
（三）符合干細(xì)胞制劑質(zhì)量要求的原則；
（四）認(rèn)真履行有效知情同意的原則；
（五）有益于促進(jìn)公眾健康的原則；
（六）干細(xì)胞臨床試驗研究透明化原則；
（七）保護(hù)個人隱私的原則。
第七條 開展干細(xì)胞臨床試驗研究，不得向受試者收取費用，不得市場化運作,不得發(fā)布干細(xì)胞治療廣告。
第八條 在中華人民共和國境內(nèi)從事干細(xì)胞臨床試驗研究，包括境外機(jī)構(gòu)以合作或投資等形式在中國開展的干細(xì)胞臨床試驗研究，必須遵守本辦法。
本辦法不包括已有規(guī)定的造血干細(xì)胞移植和以產(chǎn)品注冊為目的的臨床試驗。
中國干細(xì)胞研究機(jī)構(gòu)或人員在境外以合作或投資形式開展干細(xì)胞臨床試驗研究，應(yīng)當(dāng)遵守當(dāng)?shù)卣贫ǖ南嚓P(guān)法律法規(guī)。
第二章 申報與備案
第九條 凡是在中華人民共和國境內(nèi)合法登記并能獨立承擔(dān)民事責(zé)任的機(jī)構(gòu)，均可提出干細(xì)胞臨床試驗研究申請。
第十條 申請進(jìn)行干細(xì)胞臨床試驗研究，需提供以下材料：
(一)申請表;
(二)申請機(jī)構(gòu)或/和委托臨床研究機(jī)構(gòu)的法人登記證書營業(yè)執(zhí)照、醫(yī)療機(jī)構(gòu)執(zhí)業(yè)許可證和資質(zhì)證明;
(三)委托或合作合同樣稿;
(四)研究人員的名單和簡歷（含干細(xì)胞研究工作經(jīng)歷）;
(五)供者篩選標(biāo)準(zhǔn)和供者知情同意書樣稿；
(六)干細(xì)胞制劑制備和檢定等符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》（GMP）條件的相關(guān)材料;
(七)干細(xì)胞制劑的制備工藝和工藝過程中的質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)，以及工藝穩(wěn)定性的數(shù)據(jù)，并提供制造和檢定規(guī)程以及自檢報告；
(八)干細(xì)胞制劑的質(zhì)控標(biāo)準(zhǔn)和標(biāo)準(zhǔn)制定依據(jù)，以及中國食品藥品檢定研究院質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)復(fù)核報告；
(九)干細(xì)胞制備過程中的主要原輔料的標(biāo)準(zhǔn);
(十)干細(xì)胞制備及檢定的完整記錄；
(十一)干細(xì)胞制劑的標(biāo)簽、儲存、運輸和使用追溯方案；
(十二)不合格和/或剩余干細(xì)胞制劑的處理措施；
(十三)臨床前研究報告，包括細(xì)胞水平和動物水平的安全性和有效性評價實驗；
(十四)臨床研究的安全性評估及相應(yīng)處理措施，提供風(fēng)險分析及評估報告、風(fēng)險控制方案及實施細(xì)則；
(十五)臨床研究方案，應(yīng)當(dāng)包括以下內(nèi)容:
1.研究題目；
2.研究目的；
3.立題依據(jù)；
4.預(yù)期效果；
5.試驗設(shè)計；
6.受試者入選、排除和剔除標(biāo)準(zhǔn)，選擇受試者的步驟和受試者分配入組方法；
7.根據(jù)統(tǒng)計學(xué)原理計算要達(dá)到預(yù)期研究目的所需的病例數(shù)；
- 干細(xì)胞制劑的使用方式、劑量、時間及療程，如需通過特殊手術(shù)導(dǎo)入治療制劑，須提供詳細(xì)操作過程；
9.中止和終止臨床試驗的標(biāo)準(zhǔn)；
10.療效評定標(biāo)準(zhǔn)；
11.不良事件的記錄要求和嚴(yán)重不良事件的報告方法、處理措施；
12.病例記錄；
13.研究結(jié)果的統(tǒng)計分析；
14.隨訪的計劃及實施辦法；
15.病例報告表樣稿。
(十六)臨床研究進(jìn)度計劃；
(十七)資料記錄與保存措施；
(十八)倫理委員會審查意見和倫理委員會成員簽名表；
(十九)受試者知情同意書樣稿；
(二十)研究者手冊;
(二十一)其他相關(guān)材料。
第十一條 干細(xì)胞臨床試驗研究申報程序：
（一）申報單位應(yīng)當(dāng)將準(zhǔn)備好的材料送所在地省級衛(wèi)生行政和食品藥品監(jiān)管部門進(jìn)行形式審查和真實性審查。
（二）衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局依據(jù)省級衛(wèi)生行政和食品藥品監(jiān)管部門的形式審查結(jié)果和材料真實性證明，受理申報材料，組織專家委員會進(jìn)行評審。
（三）根據(jù)評審工作需要，衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局組織專家對申報單位進(jìn)行現(xiàn)場考察，并綜合相關(guān)情況，對干細(xì)胞臨床試驗研究項目進(jìn)行備案。
第三章 臨床研究
第十二條 開展干細(xì)胞臨床試驗研究前，必須制訂詳細(xì)、完整、明確的研究方案,必須具有明確的適應(yīng)癥。研究方案必須遵照《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》和《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》的相關(guān)規(guī)定，遵循風(fēng)險最小化的原則，并經(jīng)倫理委員會批準(zhǔn)。
第十三條 干細(xì)胞臨床試驗研究必須按照藥物研發(fā)規(guī)律推進(jìn)，一般按照藥品臨床試驗Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期的原則次序逐步進(jìn)行。Ⅰ期臨床試驗（10-30例）主要確定干細(xì)胞治療方案的安全性。Ⅱ期臨床試驗（＞100例）檢驗干細(xì)胞治療方案的有效性，并進(jìn)一步評價其安全性。Ⅲ期臨床試驗是在大范圍內(nèi)（＞300例）進(jìn)一步明確干細(xì)胞治療方案的有效性，監(jiān)測其不良反應(yīng)，評價其與現(xiàn)行的傳統(tǒng)治療方式比較的優(yōu)勢，收集更多的信息為其臨床應(yīng)用做準(zhǔn)備。Ⅱ-Ⅲ期的臨床研究中，病例數(shù)的設(shè)計必須符合統(tǒng)計學(xué)的要求。對于某些罕見性疾病，或目前尚無有效治療手段的特殊疾病，可根據(jù)疾病臨床特點在前述基礎(chǔ)上酌情減少臨床試驗病例數(shù)。
第十四條 干細(xì)胞臨床試驗研究中，必須指明干細(xì)胞的類型和獲取方式。其來源必須符合倫理原則和國家有關(guān)規(guī)定，符合臨床使用的要求。供體必須按照《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則》中的相關(guān)規(guī)定，進(jìn)行相應(yīng)的篩查。
第十五條 干細(xì)胞制備、檢定及臨床前研究應(yīng)當(dāng)符合《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》的相關(guān)要求，干細(xì)胞制備需符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》（GMP）。如果干細(xì)胞的體外修飾涉及基因修飾，還應(yīng)當(dāng)符合《人基因治療研究和制劑質(zhì)量控制指導(dǎo)原則》的相關(guān)要求；若與其他生物材料聯(lián)合使用，必須符合醫(yī)療器械的相關(guān)管理規(guī)定。
第十六條 必須對每一份干細(xì)胞制劑從其如何從供者獲得，如何體外操作，到最后的丟棄、回輸或植入到受試者體內(nèi)等環(huán)節(jié)進(jìn)行追蹤。對于剩余的干細(xì)胞制劑和/或剩余的捐贈物如供者的胚胎、生殖細(xì)胞、骨髓、血液等，必須進(jìn)行合法、妥善并符合社會倫理的處理。干細(xì)胞制劑的追蹤資料從最后處理之日起必須保存至少10年。
第十七條 在進(jìn)行干細(xì)胞臨床試驗研究過程中，所有關(guān)于供者和受試者的入選和檢查，以及干細(xì)胞制劑制備和臨床研究各個環(huán)節(jié)，必須由操作者同步記錄，所有資料的原始記錄必須做到準(zhǔn)確、清晰、無涂改，所有資料應(yīng)當(dāng)有電子備份。研究機(jī)構(gòu)必須將所有的原始資料從資料生成之日起保存至少10年。
第十八條 干細(xì)胞臨床試驗研究在納入第一個自愿受試者之前，應(yīng)當(dāng)按照有關(guān)要求在我國臨床研究登記備案信息系統(tǒng)進(jìn)行網(wǎng)絡(luò)登記備案。
干細(xì)胞臨床試驗結(jié)束后，應(yīng)當(dāng)對參與臨床試驗的受試者進(jìn)行長期隨訪監(jiān)測，以便更好地評價干細(xì)胞臨床試驗研究的安全性和有效性。
第四章 供者和受試者權(quán)益保障
第十九條 進(jìn)行干細(xì)胞臨床試驗研究，必須認(rèn)真貫徹受試者和供者的權(quán)益、安全和健康高于本試驗研究的科學(xué)與社會利益的基本原則。倫理委員會和知情同意書是保障受試者和供者權(quán)益的必要措施。
第二十條 為保障受試者和供者的權(quán)益，臨床研究基地必須成立相應(yīng)的倫理委員會。該委員會必須由從事醫(yī)學(xué)、藥學(xué)、生物學(xué)、倫理學(xué)、社會學(xué)和法律學(xué)等專業(yè)的專家組成，其組成和工作不應(yīng)當(dāng)受任何參與研究者的影響，其職責(zé)是從保障受試者和供者權(quán)益的角度，嚴(yán)格審議干細(xì)胞臨床試驗研究方案并監(jiān)督其執(zhí)行。
第二十一條 若使用異體干細(xì)胞進(jìn)行臨床研究，研究人員必須用通俗、清晰、準(zhǔn)確的語言向供者告知其可能用于臨床研究的內(nèi)容和目的意義，并獲得其簽字同意的知情同意書，以確保該來源的合倫理性和合法性。
第二十二條 在干細(xì)胞臨床試驗研究的過程中必須遵守《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》中受試者權(quán)益保障的相關(guān)條款。
第五章 報告
第二十三條 嚴(yán)重不良事件報告
(一)如果受試者在干細(xì)胞臨床試驗研究過程中出現(xiàn)了由或可能由使用干細(xì)胞引起的嚴(yán)重不良事件，如傳染性疾病、死亡、威脅生命的情況、造成人體功能或器官永久性損傷，或必須接受醫(yī)療搶救(包括手術(shù)和延長住院)的情況，應(yīng)當(dāng)立刻停止干細(xì)胞治療及其相關(guān)臨床試驗研究，并且必須在24小時之內(nèi)上報倫理委員會、衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局。
(二)發(fā)生嚴(yán)重不良事件后，必須及時對受試者進(jìn)行相應(yīng)處理，在處理結(jié)束后15日內(nèi)將后續(xù)工作報告上報倫理委員會、衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局，以說明采取的措施和事件的原因。
(三)在調(diào)查事故原因時，應(yīng)當(dāng)從以下幾方面進(jìn)行考察：干細(xì)胞制劑的制備和質(zhì)量控制、供者的篩查記錄、供者的測試結(jié)果、任何違背操作規(guī)范的事件。
第二十四條 差錯報告
(一)如果在操作過程中出現(xiàn)了違背操作規(guī)程或/和本辦法要求的事件，并且這種事件可能與疾病傳播或潛在性的傳播有關(guān)，或可能導(dǎo)致干細(xì)胞制劑的污染，必須在事件發(fā)生后立即上報倫理委員會、衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局。
(二)報告內(nèi)容必須包括：對本事件的描述，與本事件相關(guān)的信息和干細(xì)胞制劑的制備流程，已經(jīng)采取和將要采取的針對本事件的處理措施。
第二十五條 研究進(jìn)度報告
(一)凡在衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局備案的干細(xì)胞臨床試驗研究，應(yīng)當(dāng)于備案后每12個月向衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局提交進(jìn)度報告。
(二)報告內(nèi)容應(yīng)當(dāng)包括階段工作小結(jié)、已經(jīng)完成的病例數(shù)和正在進(jìn)行的病例數(shù)和不良反應(yīng)的發(fā)生情況。
(三)批準(zhǔn)備案后兩年內(nèi)未啟動臨床試驗，其臨床試驗研究資格自動取消。
第二十六條 研究結(jié)果報告
(一)各期干細(xì)胞臨床試驗結(jié)束后，必須將研究結(jié)果進(jìn)行統(tǒng)計分析，歸納總結(jié)，書寫研究報告，并提交衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局。
(二)研究報告應(yīng)當(dāng)包括以下內(nèi)容：
1.研究題目；
2.研究申請單位和臨床研究單位名稱及研究人員名單；
3.研究報告摘要；
4.研究方法與步驟；
5.研究結(jié)果；
6.病例統(tǒng)計報告；
7.失敗病例的討論；
8.研究結(jié)論；
9.下一步工作計劃和試驗方案。
第二十七條 在干細(xì)胞臨床試驗研究過程中，由研究機(jī)構(gòu)自行中止或/和提前終止臨床研究的，必須在30個工作日內(nèi)，將中止或/和提前終止臨床研究的報告上報衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局，以說明中止或/和提前終止臨床研究的原因和采取的善后措施。
第六章 監(jiān)管與處罰
第二十八條 衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局負(fù)責(zé)組織開展干細(xì)胞臨床試驗研究項目的申報、評價、備案和監(jiān)管。
第二十九條 省級衛(wèi)生行政和食品藥品監(jiān)管部門負(fù)責(zé)本地區(qū)干細(xì)胞臨床試驗研究申報材料的形式性和真實性審核；對已備案項目進(jìn)行監(jiān)管。
第三十條 干細(xì)胞臨床試驗研究申報單位應(yīng)當(dāng)保證研究用干細(xì)胞制劑的生產(chǎn)制備過程符合GMP要求，對干細(xì)胞臨床試驗研究過程中因干細(xì)胞制劑的質(zhì)量引起的受試者損害負(fù)全部責(zé)任。
干細(xì)胞臨床試驗研究申報單位應(yīng)當(dāng)建立干細(xì)胞臨床試驗研究質(zhì)量監(jiān)督制度，委派專人或委托第三方對干細(xì)胞臨床研究的質(zhì)量進(jìn)行監(jiān)督，保證干細(xì)胞臨床試驗按照設(shè)計方案切實有效進(jìn)行。
第三十一條 干細(xì)胞臨床試驗研究基地負(fù)責(zé)安排具有相應(yīng)資格的研究人員承擔(dān)干細(xì)胞臨床試驗研究，并承擔(dān)干細(xì)胞臨床試驗研究項目的日常管理，監(jiān)督研究人員按照藥品臨床試驗管理規(guī)范（GCP）原則開展研究工作，對試驗研究的真實性和科學(xué)性負(fù)責(zé)，最大限度地保障受試者的生命安全。
第三十二條 從事干細(xì)胞臨床試驗的研究人員應(yīng)當(dāng)嚴(yán)格遵守有關(guān)法律法規(guī)要求，認(rèn)真按照經(jīng)衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局備案的項目研究方案進(jìn)行臨床試驗研究，并將試驗數(shù)據(jù)真實、準(zhǔn)確、完整、及時、合法地記錄；遵循科研誠信倫理原則，保護(hù)受試者、捐獻(xiàn)者的生命健康權(quán)益、隱私和尊嚴(yán)。如發(fā)現(xiàn)有違規(guī)行為，依法予以處理。
第三十三條 未得到衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局同意開展干細(xì)胞臨床試驗研究的，責(zé)令其停止研究活動并全國通報，違規(guī)收取費用的，沒收其非法所得，并依法追究醫(yī)療機(jī)構(gòu)主要負(fù)責(zé)人和直接責(zé)任人的責(zé)任，構(gòu)成犯罪的，依法追究刑事責(zé)任。
第三十四條 已經(jīng)得到衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局同意開展干細(xì)胞臨床試驗研究的，應(yīng)當(dāng)按照已同意申報項目要求開展臨床試驗研究活動。試驗研究方案如有補(bǔ)充，內(nèi)容必須得到所有試驗參與方的同意，并由研究者和申辦者共同簽署并備案，在獲得倫理委員會批準(zhǔn)后方可按照補(bǔ)充的內(nèi)容實施；研究方案如有重大變更，應(yīng)當(dāng)重新申報。擅自更改內(nèi)容的，將取消項目資質(zhì)，并予以通報。
第三十五條 開展干細(xì)胞臨床試驗研究的單位及個人違法發(fā)布干細(xì)胞治療廣告的，依法進(jìn)行處理。
第七章 附則
第三十七條 本辦法由衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局負(fù)責(zé)解釋。
第三十八條 本辦法自2013年5月1日起施行。
附件：1.干細(xì)胞臨床試驗研究項目申報材料
2.干細(xì)胞臨床試驗研究項目申報說明
附件1
原始編號:
受理編號:
干細(xì)胞臨床試驗研究項目申報材料
項目名稱:
申報單位: （加蓋公章）
臨床研究單位:（加蓋公章）
申報日期: 年 月 日
衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局干細(xì)胞臨床研究與應(yīng)用
規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室
填表說明:
1.原始編號和受理編號由衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局干細(xì)胞臨床研究與應(yīng)用規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室填寫。
2.申報材料請用楷體四號字填寫，A4紙雙面打印或復(fù)印。不得使用沒有規(guī)定的符號、代碼和縮寫。
3.請將本申報材料編上頁碼，頁碼位于底部居中，申請表為第1頁。
4.如有多個選項，請在所選選項畫（√□）。
5.如主要原輔料和委托或／和合作單位較多，請自行復(fù)制本表中相應(yīng)部分添加于后。
6.申報材料各部分獨立裝訂，請在“申報材料目錄”頁標(biāo)明各部分材料的起始頁碼；
7.請同時提交電子版1份和紙質(zhì)版原件2份、復(fù)印件3份。
8.郵寄地址：北京市西城區(qū)西直門外南路1號，
衛(wèi)生部科技教育司干細(xì)胞臨床研究與應(yīng)用規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室。
郵政編碼：100044
干細(xì)胞臨床試驗研究項目申請表
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【聲明】 我們保證：①本申請遵守《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》、《干細(xì)胞臨床研究基地管理辦法》和《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究技術(shù)指導(dǎo)原則》等法律、法規(guī)和規(guī)章的規(guī)定；②申請表內(nèi)容及所提交資料均真實、來源合法，未侵犯他人的權(quán)益，其中試驗研究的方法和數(shù)據(jù)均為本干細(xì)胞制品所采用的方法和由本干細(xì)胞制品得到的試驗數(shù)據(jù)；③提交的電子文件與打印文件內(nèi)容完全一致。 如查有不實之處，我們承擔(dān)由此導(dǎo)致的一切后果。 其他特別聲明事項：
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【項目信息】 1.名稱： ； 2.申請臨床階段為： □Ⅰ期； □Ⅱ期； □Ⅲ期 3.本次申請為：本次申請為：□首次申請；□再次申請； □曾經(jīng)不予批準(zhǔn)，日期： ；原因： ； 4.適應(yīng)癥： ； 5.研究內(nèi)容摘要(限400字) ：
； |
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【干細(xì)胞來源情況】 6.干細(xì)胞的供者為：□自體；□異體 7.干細(xì)胞的組織來源為： □骨髓；□外周血；□臍帶血；□臍帶；□脂肪； □胎盤；□胚胎；□牙髓；□其他（須注明）： ； |
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【干細(xì)胞制劑情況】 8.干細(xì)胞的類型： □造血干細(xì)胞；□間充質(zhì)干細(xì)胞；□神經(jīng)干細(xì)胞；□脂肪干細(xì)胞； □胚胎干細(xì)胞；□其他類型（須注明）： ； 9.主要原輔料： |
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名稱 |
批準(zhǔn)文號/注冊證號 |
生產(chǎn)企業(yè) |
執(zhí)行標(biāo)準(zhǔn) |
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10.劑型： ； 11.規(guī)格： ； 12.用法用量： ； 13.直接接觸干細(xì)胞的包裝材料： ； 14.保存條件及有效期： ； |
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【申報單位（干細(xì)胞制劑生產(chǎn)制備機(jī)構(gòu)）】 15.名稱： ； 16.性質(zhì)：□醫(yī)療機(jī)構(gòu)；□生產(chǎn)企業(yè)；□研發(fā)機(jī)構(gòu)；□其他（需注明）： ； 17.組織機(jī)構(gòu)代碼： ； 18.注冊地址及郵編： ； 19.生產(chǎn)地址及郵編： ； 20.法定代表人： ；職位： ； 21.申請負(fù)責(zé)人： ；職位： ；業(yè)務(wù)專長： ； 電話（含區(qū)號及分機(jī)號） ；傳真： ； 手機(jī)： ；E-mail： ； 22.聯(lián)系人： ；職位： ；業(yè)務(wù)專長： ； 電話（含區(qū)號及分機(jī)號） ；傳真： ； 手機(jī)： ；E-mail： ； 23.法定代表人（簽字） 加蓋機(jī)構(gòu)公章
年 月 日 |
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【臨床研究單位（干細(xì)胞臨床研究基地）】 24.干細(xì)胞臨床研究基地1 1）名稱： ； 2）組織機(jī)構(gòu)代碼： ； 3）注冊地址及郵編： ； 4）執(zhí)業(yè)地址及郵編： ； 5）法定代表人： ；職位： ； 6） 項目負(fù)責(zé)人： ；職位： ；業(yè)務(wù)專長： ； 電話（含區(qū)號及分機(jī)號） ；傳真： ； 手機(jī)： ；E-mail： ； 7）聯(lián)系人： ；職位： ；業(yè)務(wù)專長： ； 電話（含區(qū)號及分機(jī)號） ；傳真： ； 手機(jī)： ；E-mail： ； 8）法定代表人（簽字）： 加蓋機(jī)構(gòu)公章 年 月 日 25.干細(xì)胞臨床研究基地2 1）名稱： ； 2）組織機(jī)構(gòu)代碼： ； 3）注冊地址及郵編： ； 4）執(zhí)業(yè)地址及郵編： ； 5）法定代表人： ；職位： ； 6） 項目負(fù)責(zé)人： ；職位： ；業(yè)務(wù)專長： ； 電話（含區(qū)號及分機(jī)號） ；傳真： ； 手機(jī)： ；E-mail： ； 7）聯(lián)系人： ；職位： ；業(yè)務(wù)專長： ； 電話（含區(qū)號及分機(jī)號） ；傳真： ； 手機(jī)： ；E-mail： ； 8）法定代表人（簽字）： 加蓋機(jī)構(gòu)公章 年 月 日 |
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【省、自治區(qū)、直轄市衛(wèi)生廳（局）和食品藥品監(jiān)督管理局干細(xì)胞臨床研究與應(yīng)用規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室初審意見】
蓋章 年 月 日 |
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【辦公室形式審查結(jié)果】
審查人： 年 月 日 |
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申報材料目錄
1.申請機(jī)構(gòu)或/和委托臨床研究機(jī)構(gòu)的法人登記證書、營業(yè)執(zhí)照、醫(yī)療機(jī)構(gòu)執(zhí)業(yè)許可證和資質(zhì)證明
2.委托或合作合同樣稿
3.研究人員的名單和簡歷
4.干細(xì)胞制品制備和檢定等符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》（GMP）條件的相關(guān)材料
5.供者篩選標(biāo)準(zhǔn)和干細(xì)胞制備過程中的主要原輔料的標(biāo)準(zhǔn)
6.干細(xì)胞制品的制備工藝和工藝過程中的質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)，以及工藝穩(wěn)定性的數(shù)據(jù)，并提供制造和檢定規(guī)程以及自檢報告
7.臨床前研究報告，包括細(xì)胞水平和動物水平的安全性和有效性評價實驗
8.干細(xì)胞制劑的質(zhì)控標(biāo)準(zhǔn)和標(biāo)準(zhǔn)制定依據(jù)，以及中國食品藥品檢定研究院質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)復(fù)核報告
9.干細(xì)胞制備及檢定的完整記錄
10.供者知情同意書樣稿
11.干細(xì)胞制劑的標(biāo)簽、儲存、運輸和使用追溯方案
13.臨床研究的安全性評估及相應(yīng)處理措施，提供風(fēng)險分析及評估報告、風(fēng)險控制方案及實施細(xì)則
14.臨床研究方案
15.臨床研究進(jìn)度計劃
16.資料記錄與保存措施
17.倫理委員會審查意見和倫理委員會成員簽名表
18.受試者知情同意書樣稿
19.研究者手冊
20.其他相關(guān)材料
附件2
干細(xì)胞臨床試驗研究項目申報說明
一、申報
（一）干細(xì)胞臨床試驗研究申報單位根據(jù)《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》準(zhǔn)備申報材料。申報材料經(jīng)省級衛(wèi)生廳局和食品藥品監(jiān)督管理局（藥品監(jiān)督管理局）干細(xì)胞臨床研究與應(yīng)用規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室初審后，報送衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局干細(xì)胞臨床研究與應(yīng)用規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室（以下簡稱辦公室）。
（二）辦公室將在收到申報材料后的10個工作日內(nèi)完成形式審查，作出受理或退回補(bǔ)充材料的決定。
（三）對已受理的申報材料，辦公室組織專家組進(jìn)行評審。評審初步合格的項目，辦公室組織專家組對申報單位進(jìn)行現(xiàn)場考察，出具現(xiàn)場考察意見；綜合現(xiàn)場考察意見和專家組的評審意見，辦公室在受理后60個工作日內(nèi)作出是否予以備案的決定，并公布已經(jīng)備案的干細(xì)胞臨床試驗研究項目。
（四）每期干細(xì)胞臨床試驗研究結(jié)束后，須將研究報告提交辦公室；辦公室將在30個工作日內(nèi)組織專家組進(jìn)行評審；根據(jù)專家組的評審意見，辦公室作出是否可以進(jìn)行下一期臨床試驗研究的決定。
（五）干細(xì)胞臨床研究基地是由辦公室確定的可以開展干細(xì)胞臨床試驗研究的醫(yī)療機(jī)構(gòu)。干細(xì)胞臨床研究申報單位和干細(xì)胞臨床研究基地可以為同一醫(yī)療機(jī)構(gòu)。
二、適用范圍
（一）第二條中“體外操作”是指有下列任何行為之一的：對干細(xì)胞進(jìn)行分離、純化、培養(yǎng)、擴(kuò)增、修飾、誘導(dǎo)分化、凍存和凍存后的復(fù)蘇，以及其他可能改變細(xì)胞生物學(xué)行為的處理。
（二）第八條中“已有規(guī)定的造血干細(xì)胞移植”是指已經(jīng)在臨床上常規(guī)使用，用于治療某些血液疾病如白血病等，衛(wèi)生部已經(jīng)公布相應(yīng)法規(guī)管理。不包括將造血干細(xì)胞用于超出其原有生物特性的研究，如將造血干細(xì)胞移植治療糖尿病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等。
三、申請材料
（一）第十條申報材料(五)“供者知情同意書樣稿”，如果供者是胚胎干細(xì)胞的供者，至少應(yīng)當(dāng)包含以下內(nèi)容：
1.無論是否捐贈剩余配子（卵子及精子）或胚胎, 其所接受的醫(yī)療品質(zhì)絕不受到影響，是否捐贈完全出于自愿。
2.捐贈的配子或胚胎, 其可能用于的研究內(nèi)容和目的意義，以及在研究中的具體處理方式。
3．捐贈的配子或胚胎涉及研究的,研究經(jīng)費和潛在的商業(yè)利益與供者無關(guān)。
4.供者對其捐贈的配子或胚胎, 可限定其應(yīng)用的具體范圍。
5.捐贈的配子或胚胎, 絕不會植入任何人或動物的生殖系統(tǒng)。
6.捐贈的配子或胚胎, 有可能在研究過程中會因操作而壞損。
7.決不會將捐贈的配子或胚胎進(jìn)行買賣。
8.無條件保證供者的隱私。
（二）第十條申報材料(六)“干細(xì)胞制品制備和檢定等符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》（GMP）條件的相關(guān)材料”包括：生產(chǎn)車間概況及工藝車間圖（包括：更衣室、盥洗室、人流和物流通道等，并標(biāo)明生產(chǎn)潔凈度等級）；組織機(jī)構(gòu)圖以及人員檔案；生產(chǎn)工藝流程圖，并標(biāo)明主要生產(chǎn)過程質(zhì)量控制要點；生產(chǎn)管理和質(zhì)量管理相關(guān)文件目錄以及自查報告；主要設(shè)備、儀器、空調(diào)凈化、工藝用水驗證情況以及潔凈間的驗證情況等；三批生產(chǎn)質(zhì)檢的記錄等。
（三）第十條申報材料(九)“主要原輔料”是指干細(xì)胞制品制備過程中所用的培養(yǎng)基和所有添加物如細(xì)胞因子等。
四、臨床研究
（一）第十三條確定的各期臨床試驗的例數(shù)是指試驗組的例數(shù)，不包括對照組。特殊病種可以減少病例數(shù)。
（二）第十八條中所述“長期隨訪監(jiān)測”是指研究單位需要建立長期的定期隨訪制度，對試驗組的病例盡可能長的進(jìn)行隨訪監(jiān)測。
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